ご挨拶

小児難病の最近の診断と治療戦略

小児の難病は数多くありますが、治療法が確立していない疾患も多くあります。小児で問題となる難病、特に川崎病、小児リウマチ疾患、先天異常症、免疫異常症、小児神経難病、小児腎臓病、小児ガン、先天代謝異常症、未熟児難病、遺伝性小児内分泌難病など多岐にわたります。

小児の難病は治療法の進歩により成人まで生存する患者が増えてきましたが、未だに難病指定されていない疾患も多くあります。また、これら小児難病の成人期の治療の問題や病態の変化など様々な問題も認められます。このことから広く社会へ啓蒙活動することが重要であると考えます。

本フォーラムでは米国を中心に各分野の専門家を招き、小児難病の最近の知見をわが国の小児科医へ啓蒙活動を行い、また新しい治療法に関して意見交換を行う予定です。

海外では川崎病、小児リウマチ、先天性免疫異常症、小児ガン、神経難病等では原因遺伝子の解明が進んでおり病態代謝も解明されつつあります。且つ治療法の大きな進歩もあります。このことから本フォーラムの開催は、わが国の小児難病に取り組んでいる研究者、小児科医に多大な学問的影響を貢献するものと考えます。また、マスコミを通じわが国の小児難病に関わる人々へ、新しい情報を発信する意味でも大変有益な国際フォーラムであると考えます。

本フォーラムにおいて、小児難病全体を討論しわが国の小児難病の研究開発促進に向けて、大きな機会になると期待しています。

衞藤　義勝
国際小児難病フォーラム　会長
東京慈恵会医科大学遺伝病研究講座　教授